中国医学科学院血液病医院

‌（中国医学科学院血液学研究所）

程涛

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令，以下简称《条例》）将于今年5月1日起实施，这是我国生物医学领域法治化、规范化、体系化发展的重要里程碑，为生物医学新技术创新发展提供了制度保障。作为临床研究发起机构，必须全面准确领会政策精神，主动履行主体责任，在严守安全底线前提下实施临床研究与临床转化应用。

一、锚定临床需求，坚守非临床研究创新本源

非临床研究是生物医学新技术迈向临床研究的首要环节，其核心价值在于破解临床尚未满足的诊疗难题，必须始终锚定临床实际问题，以创新为内核，确保每一项前期探索都具备真实的临床意义与转化价值。

“坚持创新引领发展、坚持发展和安全并重”作为《条例》的核心原则，体现了临床研究发起机构应让创新资源聚焦于真正具有临床价值的技术方向，避免无序研发、重复投入造成的资源浪费。坚持原始创新导向，立足治疗机理、技术路线、临床方案开展源头创新，不简单照搬、不盲目跟进国际模式，在技术设计、研究方法、评价体系上积极探索突破，努力形成具有明确研究价值的生物医学新技术。只有深刻认识现有诊疗手段的局限性、明确技术的临床定位才能保障新技术在安全性有效性上的核心优势，确保非临床研究从源头契合临床需求。

以临床需求为导向的非临床研究，既能高效遴选具备临床价值的技术方向，避免后期临床研究因价值缺失半途停滞，也能推动创新资源向临床急需、疗效确切、风险可控的领域集聚，让生物医学新技术真正服务于人民健康需求。

二、严控受试物质量，夯实非临床研究坚实基础

受试物的质量直接决定非临床研究数据的可靠性、临床研究的安全性，是贯穿技术研发全生命周期的核心基础。将安全性、有效性深度融入研发全过程，是保障非临床研究的内在要求，也是落实《条例》安全底线要求的关键抓手。

受试物的研发与制备须建立与技术特性相匹配的制备工艺与质量管理体系，其制备场所、设施设备及人员资质应严格符合相应要求，确保工艺路线清晰且过程稳定可控。须秉持高标准要求，构建贯穿全流程的受试物质量控制策略，将质量目标、风险防控与关键质量标准嵌入研发各环节。科学界定关键工艺参数与质量标准，通过持续优化质控指标与检测体系，完善质量管控模式，保障受试物的安全性、有效性及质量稳定性。

标准化、高水平的受试物制备工艺，能够确保非临床研究数据真实、可重复，为后续临床研究提供可靠的物质基础，避免因受试物质量问题导致研究失败与受试者风险增加。

三、科学规范实施，严守非临床研究安全关口

非临床研究的核心使命，是在开展人体研究前系统评价技术的安全性与有效性，为临床研究方案设计、风险防控提供科学依据。《条例》明确规定，生物医学新技术须经非临床研究验证安全有效后方可开展临床研究，这一刚性要求凸显了非临床研究的不可替代作用。

开展非临床研究应建立严格的质量管理和控制体系。研究设计需紧扣新技术特性与预期治疗目标，确保研究深度与广度科学合理。通过制定严谨的研究方案，系统完成安全性、有效性等评价，以真实、完整、充分的实验数据，为临床研究的安全性与科学性筑牢根基。伴随生命科学技术进步，微生理系统、类器官、体外三维培养模型等先进手段，为非临床研究提供了贴近人体生理的评价载体，有效弥补传统动物模型的种属差异。

《条例》及配套文件的出台，为生物医学新技术非临床研究划定了规范路径，也对临床研究发起机构全面落实主体责任提出了明确要求。作为技术迈向临床转化的“第一道安全关口”，非临床研究必须从严把关、全程合规，坚决杜绝数据造假等违规行为。只有坚持以临床需求为导向、推动原始创新，严格把控受试物质量，夯实研究基础，并通过科学严谨的验证全面评估其安全性与有效性，才能真正守牢安全底线。未来，临床研究发起机构需以高质量的非临床研究数据为坚实支撑，保障科技创新在合规轨道上规范开展临床转化与应用，切实推动我国生物医学新技术从实验室走向临床、从创新成果惠及民生，为健康中国建设与生物医学事业的高质量发展贡献力量。

相关链接：国家卫生健康委员会 国家疾病预防控制局关于《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》贯彻实施有关事宜的公告