科技教育司
一、制定背景
2025年9月，国务院颁布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），自今年5月1日起施行。为规范开展生物医学新技术临床转化应用审批工作，国家卫生健康委组织以调研、座谈、走访、专题研讨、书面征求意见、公开征求意见等方式，广泛听取国务院有关部门、地方政府、卫生健康部门、医疗卫生机构、生物企业、相关专家以及公众的意见建议，研究制定了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范》（以下简称《工作规范》）。
二、主要内容
《工作规范》共五章二十六条。第一章总则。明确了目的依据、适用范围、审批范围、审批原则和管理职责。第二章申请与受理。规定了生物医学新技术临床转化应用申请的条件、申请材料、形式审查与受理程序。第三章审查与决定。规定了专家评估与部门审核相结合的审查方式，详述了材料核查、技术和伦理评估、许可决定形成等核心审批工作流程，明确了优先审查审批和紧急应用等特殊审批通道。第四章临床应用管理。规定了生物医学新技术获批后临床应用管理、医疗质量安全管理、应用情况报告、再评估、监督管理要求。第五章附则。明确了《工作规范》的解释权和生效时间。
三、重点问题说明
（一）关于审批范围。依据《条例》立法精神，为推动生物医学新技术与生物医药产业协同互补发展，促进医学科技进步创新，《工作规范》第三条规定了审批范围，明确对于已经明显具备产品形态，能够进行标准化、规模化生产的药品、医疗器械均不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。此外，审批范围中关于“同类机制原理”的界定标准，因不同技术特点会有所不同，后续将研究分类另行制订。
（二）关于临床研究阶段的技术验证。《条例》第三十三条、第三十四条规定，生物医学新技术临床转化应用获批后，需公布临床应用操作规范，符合条件的机构和人员可以按规定使用。在临床研究阶段，经多中心参与，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，获得一致的安全性、有效性结论，才能证明技术可重复、可推广，确保其他机构人员遵守规范能顺利应用该技术，以更好保障人民群众健康。
（三）关于批准后风险分级管理。生物医学新技术从发明创造、概念验证、临床前评价到临床研究的总体持续时间普遍较短，由于当前科技发展水平和认识的局限性，在研究过程中可能有一些未知的安全性问题未充分暴露或存在远期风险，因此有必要划定技术的风险等级并实行差异化的监管，在一定期限内限制使用范围，对技术应用情况进行随访跟踪，以便获得更丰富的真实世界证据，从而更好地控制风险，更大限度地保障公众安全。
