促进医学创新与保障患者安全的制度突破，增进人民健康福祉

中国生物技术发展中心副主任 沈建忠

近年来，全球生物医学领域迎来了前所未有的快速发展，新技术不断涌现。这些突破性技术进展不仅为疑难重症和罕见病患者带来新的希望，也在深刻改变传统医学的诊疗模式。然而，医学创新的脚步往往快于监管体系的完善，生物医学新技术在实践发展过程中尚存在两方面挑战：一是新技术可能存在的伦理争议与技术风险容易引发社会质疑；二是部分科研成果难以真正惠及患者，部分新技术从科研到临床的转化过程中存在路径不清晰的问题。

在此背景下，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）的出台，对推动我国生物医学新技术临床研究和临床转化应用的创新发展具有重要意义，为生物医学新技术临床研究的规范管理提供了坚实依据。

《条例》出台顺应我国生物医学新技术发展的客观规律。当前，生物医学新技术创新呈现爆发式增长态势，逐步成为驱动全球可持续发展的基盘技术之一，也与我国人民生活福祉的关联愈加紧密。技术的快速发展为解决临床问题提供了新思路与新方法，开展临床研究的需求也日益迫切。同时，我国在部分生物医学新技术领域已处于全球科技创新前沿，正在探索“无人区”。完善的监管框架和法律保障制度可以更好地为生物医学新技术临床研究和临床转化应用保驾护航。

此前，我国对部分新技术临床研究管理已积累了丰富经验。2015年，原国家卫生计生委和原国家食品药品监管总局发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的路径。经过十年的实施和探索，干细胞临床研究规范管理有效加速了我国干细胞研究发展，推进了干细胞制剂质量提高，为《条例》出台奠定了重要实践基础。

《条例》旨在促进生物医学新技术临床研究和临床转化应用的创新发展。《条例》总则提出，制定本条例是为了促进医学科学技术进步和创新，鼓励和支持生物医学新技术临床研究及临床转化应用。《条例》中的生物医学新技术是指“以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病，促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施”。由定义可见，生物医学新技术的研究目的明确，而对“尚未应用于临床”的强调，突出了“新”的要求。

同时，《条例》规定国务院卫生健康部门会同国务院药品监督管理部门根据科学技术的发展，制定、调整生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则。根据科学技术的发展，制定、调整界定指导原则，有利于明确技术与产品的转化路径。

《条例》将有效规范生物医学新技术临床研究的开展。《条例》明确临床研究实行备案管理，应当按照有关规定向国务院卫生健康部门备案。《条例》对临床研究发起与实施机构的资质条件提出了要求，临床研究实施机构承担首要把关责任，加强学术审查、伦理审查，保证临床研究的科学合理性与风险可控性。同时，国务院卫生健康部门建立临床研究和临床转化应用在线服务系统，并加强对备案等信息的公布，极大提升临床研究管理的透明度和公信力。

《条例》建立了清晰完善的监督管理体系，明确了法律责任，对不同的违规情形设置了相应处罚条款，既保证了创新活力，又坚守了安全底线，为生物医学新技术开展临床研究以及进入临床转化应用铺设了合法合规的快车道。

《条例》突出了受试者的权益保护。一是加强受试者知情同意，明确知情同意书为备案材料之一，不仅要求签署知情同意文本，更强调信息充分、过程透明，确保受试者真正理解可能的风险和获益。二是强调研究过程中保护受试者个人信息和个人隐私，并规定临床研究造成受试者健康损害的应当及时予以治疗，保障受试者合法权益。三是实施长期随访与信息公开，研究者应对受试者进行随访监测，评价生物医学新技术的长期安全性、有效性。这些规定不仅是伦理合规的要求，更能有效促进和谐医患关系的构建。它要求临床研究回归医学本质——尊重生命、守护健康。

新时代新征程，《条例》的出台，既是“约束”，更是“保障”；既是“门槛”，更是“引擎”。它标志着我国在生物医学新技术临床研究和临床转化应用的创新发展从粗放走向精细，风险防控从“被动”走向“主动”。这部条例既可以成为生物医学新技术发展的制度基石，还可以在更深层次上推动构建和谐医患关系，成为推动生物医学新技术行业创新发展的“动力引擎”。可以预见，在《条例》的助力下，我国生物医学新技术的临床研究与临床转化应用必将进入一个稳健前行的全新发展阶段。