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建议

对十三届全国人大一次会议第3745号建议的答复
发布时间: 2019-01-09

代表:
  您提出的关于提高少见疑难病患救治效率的建议收悉,经商财政部,现答复如下:
  近年来,少见疑难疾病(罕见病)越来越受到社会各界的重视。罕见病患者除了面临治疗药品供应和经济负担的问题,也面临救治手段和能力欠缺的问题。为切实提高罕见病的诊断治疗水平,我委开展了相应工作。一方面是公布了我国第一批罕见病目录。2018年5月,我委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5部门联合印发了《第一批罕见病目录》,共收录了121种罕见病。该目录的公布,为各部门制订罕见病相关政策提供了有益参考,也为医疗领域集中精力提高治疗水平和效率提供了一定依据。另一方面是推进罕见病规范化诊疗。我委已经编写并发布了肌萎缩侧索硬化、肝豆状核变性、特发性肺纤维化、苯丙酮尿症、视神经脊髓炎、系统性硬化症等10多种罕见病的诊疗指南或临床路径,并组织开展了相关培训,指导医务人员科学、规范地诊治罕见病。目前,根据《第一批罕见病目录》,我们已经组织罕见病诊疗与保障专家委员会,起草相关病种的技术规范和临床路径。
  在罕见病药物研发和科技攻关方面,我委会同有关部门加大了相关财政投入。自2008年以来,我国新药专项支持了神经胶质瘤、多发性硬化等罕见病用药研发课题20余项,部分治疗用药获得新药证书。在2014年度公益性行业科研专项立项支持了儿童罕见病方向的研究项目,主要研究儿童免疫缺陷病。在2017年和2018年新药专项课题申报指南中,将罕见病治疗急需药物列入“临床亟需药品研发”,支持了研发课题9项,申报中央财政经费5000余万元。在国家重点研发计划精准医学重点专项中设立了“罕见病临床队列研究”、“中国人群重要罕见病的精准诊疗技术与临床规范研究”和“中国重大疾病与罕见病临床与生命组学数据库”项目形成了罕见病全链条创新联盟。目前,国家罕见病注册登记系统正式上线,支持105种罕见病的在线登记。同时建立信息资源平台、生物样本库,以及基因、蛋白质、代谢组学和分子影像诊断平台。
  您提出的关于提高少见疑难病患救治效率的建议非常具体,也具有较强的可操作性,有些工作我们已经或正在进行部署。特别是对于有治疗或干预手段的罕见病,我委正在抓紧开展以下工作:一是制订诊疗规范和临床路径;二是开展医务人员培训;三是建立全国罕见病诊疗协作网;四是建立罕见病患者登记制度。
  受经济、人口、社会保障水平等条件制约,我国对罕见病的管理仍处于起步阶段。下一步我委将加快推进实施既定工作,争取更多财政支持,加大对罕见病研发和诊疗方面的投入,努力提高罕见病救治水平和效率,更好地造福患者。
  感谢您对卫生健康工作的关心和支持。


国家卫生健康委员会
      2018年9月25日
  

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